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华隆生物丨创“脐”迹,脐带血在多个领域皆有新突破

发布时间:2022-03-21 15:46:53 点击:842 来源:

【摘要】:

先断脐 后采集 安全放心

自1988年世界首例脐带血造血干细胞移植救治了1名范可尼贫血症患儿后,脐带血已成为血液系统疾病造血干细胞的重要来源。随着研究的不断深入,脐带血的临床应用已不再局限于血液系统疾病,在治疗非血液系统疾病的临床研究中同样取得了良好成果。

01

脐带血在循环系统领域

川北医学院附属医院的李卫东等探讨了脐带血干细胞移植治疗缺血性心脏病的临床疗效及安全性分析,该研究选择了患者130例,随机分为观察组和对照组,各65例。其中对照组应用常规药物治疗,观察组应用脐血干细胞移植方法进行治疗,观察对比两组患者治疗前以及治疗后3个月的左室舒张末容量(LVEDV),右室舒张末容量(RVEDV),左室射血分数(LVEF)及治疗后临床疗效及生活质量改善状况。

结果显示,应用脐带血干细胞移植治疗缺血性心脏病效果好,能显著改善心功能且安全性高。

02

脐带血在内分泌系统领域

世界上最小患儿利用自身脐血治疗糖尿病

据英国《每日邮报》报道,悉尼一名仅20个月大的女婴成功通过自身脐带血治疗家族I型糖尿病,这是世界年纪最小的通过自体脐带血治疗和延缓慢性疾病的成功案例。这个叫露西的女婴只有20个月大,她的出生原本是为了救治比她大7岁的姐姐,身患家族I型糖尿病的埃娃。埃娃四岁时被检出患有此病。在澳大利亚,大部分年轻一代的父母都知道储存脐带血的事,当时埃娃的父母本可以储存她的脐带血,但考虑到悲剧不太可能发生在自己头上,便放弃了储存,现在,他们不得不生育二胎,打算用二胎孩子的脐带血救治女儿。然而天不遂人愿,二女儿露西降生后,也被检测出呈阳性的糖尿病抗原,她也患有家族1型糖尿病。幸运的是,澳大利亚悉尼Westmead儿童医院正在进行的一项研究可以使用露西自身的脐带血治疗她的家族I型糖尿病,露西的父母决定让女儿尝试此项研究。通过治疗,露西的脐带血逐渐修复了她的免疫系统,她的病情很快被控制,目前,她的体征平稳,恢复良好。

自体脐带血能够抑制患儿内源性胰岛素的减少且没有明显不良反应,移植后6个月患儿外周血仍含有较多的调节性T细胞,免疫功能有所改善,表明了自体脐带血治疗I型糖尿病的有效性及安全性。

03

脐带血在神经系统领域

Cord Blood Registry(CBR)早在2018年,该公司公布了采用自体脐带血治疗儿童获得性感音神经性耳聋(SNHL)的首个临床研究的积极结果。

该研究是一项I期试点研究,在11例6个月至6岁获得性SNHL儿童患者中开展,评估了静脉输注自体脐带血(细胞剂量范围:800-3000万细胞/kg体重)的安全性和初步疗效。研究结果显示,输注自体脐带血安全、可行且耐受性良好,45%的患者在输注后听觉脑干反应(ABR)表现出显著改善(p<0.05)。相关研究结果已发表于2018年8月的《听力学与耳科学杂志》(Journal of Audiology & Otology)。

杜克大学的Joanne Kurtzberg教授在自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等方面,开展了多项脐带血临床试验。日前,Kurtzberg教授分享了自体脐带血治疗脑瘫的临床试验的最新成果。研究显示,患儿在输注自体脐带血1年后,其运动功能比预期提升了30%。对此,Kurtzberg教授表示,足量的自体脐带血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复。现阶段研究表明,自体脐带血回输治疗脑瘫是安全可行的。杜克大学在脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面,已经积累了超过700例的临床实践。

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其他疾病

湖南省人民医院的陈海鸥等观察了脐带血干细胞移植治疗肝硬化的疗效,纳入失代偿期肝硬化患者34例,所有患者经肝动脉将干细胞悬液移植入肝脏,分别在移植后第1周以及1、3、6个月查肝功能,观察实验室指标、临床症状及不良反应,结果表明,脐带血干细胞移植安全可行并且可以不同程度改善肝硬化患者临床症状、肝功能和凝血功能。

美国杜克大学医学中心的Martin等进行的一项Ⅱ期多中心研究,用于评估异体脐带血治疗溶酶体和过氧化物酶病。纳入的69例患者分别患有黏多糖症、黏脂贮积症、肾上腺素脑白质营养不良症、异染性脑白质营养不良症及克拉伯症,各个患者接受相同的预治疗、移植物抗宿主预防治疗及支持疗法。通过评估移植的存活率、宿主反应及毒性反应确定脐带血移植是否有效,结果显示,脐带血移植有望成为治疗溶酶体和过氧化物酶病初期患者的一线疗法。

任何行业的发展离不开基础建设,在生物治疗领域,脐带血保存开展最早,也是基础中的基础,但是又由于技术和资本实力等各方面的制约,我国相对于欧美主要国家起步较晚。从20世纪80年代世界上建立第一家脐血库开始,截至目前,全世界已经有40余个国家建立了脐带血造血干细胞存储库,大力发展脐带血库更成为美国、加拿大、日本等诸多发达国家的国家战略。

经过我国政府的大力支持和国内诸多企业的共同努力,我国已经逐渐赶上发达国家,并出现超车的迹象。但如果说未来的世纪是再生医学的世纪,那脐带血一定会在多种领域大放光彩,展现它不可或缺的作用。