在众多令人瞩目的科技创新里，《麻省理工科技评论》精心挑选出了十项极有可能重塑未来的重大科技进展。其中，干细胞疗法凭借在功能性治愈 1 型糖尿病和癫痫方面取得的重大突破，成为备受瞩目的焦点。该评论预计，这项具有革命性的技术将在大约 5 年后走向成熟，或许会引领我们踏入疾病治愈的新纪元。

终结胰岛素依赖

干细胞助力功能性治愈糖尿病 1 型糖尿病

1型糖尿病（T1DM）是一种由多基因遗传因素引发的自身免疫性慢性代谢性疾病。患者体内的免疫系统出现异常，错误地对胰岛β细胞发起攻击，致使胰岛素分泌严重不足。为了维持生命，许多患者不得不每天注射外源性胰岛素，同时还要时刻密切监测自己的血糖水平。即便如此，他们仍然面临着诸如视网膜病变、肾病、神经病变以及足部溃疡等严重并发症的威胁。因此，摆脱对外源性胰岛素的依赖，实现糖尿病的治愈，成为了无数患者梦寐以求的愿望。

△Melton（左二）一家四口，图源：Harvard Crimson官网

生物学家 Douglas Melton 教授在这一领域深耕数十年。自 1991 年他的一双儿女被确诊为 1 型糖尿病后，他便将全部精力投入到糖尿病的研究中。他和他的研究团队的核心目标，就是利用胚胎干细胞来培育出具有功能性的胰岛β细胞，以此来替代患者体内受损的细胞。

诱导多能干细胞（iPS 技术）的出现，为这一研究带来了重大转机。这项技术能够将任何成熟细胞重新编程为原始的干细胞状态，所产生的 iPS 细胞与胚胎干细胞极为相似，几乎完美地复制了胚胎干细胞的“万能分化性”，从而成为了胚胎干细胞的理想替代品。然而，仅仅拥有干细胞还远远不够，如何将干细胞正确诱导分化为所需的细胞类型，成为了摆在研究人员面前的又一难题。Douglas Melton 教授在设计诱导步骤、成分以及时间等方面经历了无数次的失败，经过长达 20 年的不懈努力，终于成功研发出了“六步教育过程”。如今，他们已经能够利用 iPS 细胞在大约 30 天的时间内，快速生成数量几乎无限的高质量、功能性的干细胞衍生胰岛（SC - islet）β细胞，并且在动物实验中取得了巨大的成功。

△由干细胞生成的胰岛β细胞，图源：Melton Lab官网

随着研究的不断推进，临床试验也取得了令人振奋的成果。2021 年，首位接受干细胞疗法（命名为 VX - 880）治疗的患者，在治疗后的第 90 天，胰岛素用量大幅降低了 90%，到了第 270 天，更是完全摆脱了胰岛素的依赖。到了 2023 年，参与试验的 6 名Ⅰ型糖尿病患者在接受 VX - 880 治疗后，胰岛素使用量均有不同程度的减少，甚至完全停止使用。2024 年，更多受试者的数据陆续公布，根据 1/2 期临床试验的最新数据显示，参与试验的 11 名患者外源性胰岛素使用量均大幅减少，部分患者甚至完全摆脱了药物治疗。

35 岁的护士阿曼达·史密斯就是这一疗法的受益者之一。医生将干细胞衍生的胰岛细胞移植到她的体内后，仅仅 6 个月的时间，她就不再需要注射胰岛素了。新移植的细胞在她的体内发挥着作用，持续分泌着胰岛素。阿曼达·史密斯表示，她感觉自己的生活又恢复了正常，糖尿病再也不会像以前那样占据她的全部生活了。 

△华盛顿邮报采访了史密斯，并发文：糖尿病占据她的生活，直到一项干细胞疗法使她解脱

在中国，干细胞治疗 1 型糖尿病的研究也取得了重要进展。北大教授邓宏魁在成功利用化学小分子将人成体细胞诱导为多潜能干细胞（CiPSC）后，便开始尝试将其衍生为胰岛β细胞。首位接受细胞移植的患者在治疗后，恢复了内源自主性、生理性的血糖调控能力，并且在移植 75 天后完全脱离了胰岛素注射治疗，目前治疗效果已经稳定持续了 1 年以上。

大幅减少癫痫发作

干细胞续写医学奇迹

癫痫是一种常见的神经系统疾病。尽管目前现有的药物能够在一定程度上减少癫痫发作的频率，但仍有大约三分之一的患者属于药物难治性癫痫，治疗难度较大。其中，局灶性癫痫——颞叶癫痫在临床上较为常见，其痫灶通常位于颞叶新皮层或颞叶内侧结构，就像一颗定时炸弹，随时可能引发癫痫发作，严重影响患者的正常生活，使他们承受着巨大的心理压力和社会歧视。对于一些严重的癫痫患者，手术治疗成为了最后的选择。医生会通过手术深入患者的脑部，找到导致癫痫发作的不良细胞“焦点”，并采取切除部分颞叶或使用激光摧毁较小斑点等方法来治疗癫痫。虽然这种手术能够永久性地停止癫痫发作，但也可能会带来一些严重的副作用，如导致患者失去记忆，甚至失明。

而干细胞凭借其多向分化的能力，为癫痫的治疗带来了新的希望。2024 年，研究人员利用干细胞成功开发、表征并测试了一种名为 hMGE - pIN 的细胞疗法。具体来说，他们会从干细胞中培养出 MGE（内侧神经节隆起）前体，然后进一步将其诱导分化为特定 MGE 型的皮质 GABA 能中间神经元（pallial interneurons, pINs）。这些神经元的主要功能是抑制大脑的过度活动。当它们被移植到患者的大脑后，会通过分泌一种名为 GABA 的化学物质，向其他细胞发出信号，使其减少电活动，从而降低癫痫发作的概率。医生认为，这种治疗方法具有从根本上治疗癫痫的潜力。

 根据《麻省理工科技评论》的报道，该疗法的前期测试已经取得了显著的早期成果。在参与测试的患者中，有 4 人报告显示，他们的认知测试结果有所改善。通常情况下，癫痫患者在记忆方面存在较大困难，但在这些参与测试的患者中，一些人已经能够回忆起一系列的事件。更为关键的是，患者的癫痫发作频率大幅降低了 80%以上，甚至更多。以癫痫患者 Justin Graves 为例，自 2023 年在加州大学圣地亚哥分校接受治疗以来，他的癫痫发作频率已经从原来的每天一次大幅减少到了现在的每周一次。Justin Graves 表示，这一治疗效果简直令人难以置信，他现在已经成为了干细胞疗法的坚定支持者。 

△贾斯汀·格雷夫斯（Justin Graves），

左图是他确诊前进行水肺潜水的画面

干细胞疗法在 1 型糖尿病和癫痫治疗方面取得的成功，标志着干细胞治疗疾病正在从一个美好的设想逐渐转变为现实。正如《麻省理工科技评论》所预言的那样，这项技术有望在 5 年内走向成熟，一场医学领域的“革新”已经近在咫尺。

如果我们将目光放得更加长远，就会发现干细胞疗法的应用前景非常广阔。除了在糖尿病和癫痫治疗方面取得的进展外，它还在心血管疾病、退行性疾病、自身免疫性疾病等多个领域展现出了巨大的潜力。未来，干细胞疗法有望将人们手中的救命药丸转变为能够实现疾病治愈的“细胞”，引领我们走向一个崭新的医学时代。在这个时代里，许多曾经被认为是不治之症的疾病，都将有望通过干细胞疗法得到有效的治疗，人类的健康水平也将因此迈上一个新的台阶。