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Cell 子刊：人类诱导多能干细胞为帕金森病治疗带来新突破

发布时间：2025-02-26 14:27:45 点击：87 来源：

【摘要】：2 月 13 日，哈佛大学研究团队于全球顶级期刊《Cell Stem Cell》发布了帕金森病治疗领域的最新临床前数据，展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法用于治疗帕金森病的安全性与有效性的临床前研究成果，并在此基础上开展了针对 8 名帕金森病患者的临床试验。

2 月 13 日，哈佛大学研究团队于全球顶级期刊《Cell Stem Cell》发布了帕金森病治疗领域的最新临床前数据，展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法用于治疗帕金森病的安全性与有效性的临床前研究成果，并在此基础上开展了针对 8 名帕金森病患者的临床试验。

临床前研究过程与细胞评估

在临床前研究过程中，研究团队运用体重编程技术，从四名散发的帕金森病患者新活检的成纤维细胞中，成功生成多个临床级人诱导多能干细胞（hiPSC），并通过优化的 21 天方案，将其分化为中脑多巴胺能细胞（mDAC）。随后，研究团队对这些细胞展开了全面且严谨的评估，涵盖全基因组 / 外显子组测序、RNA 测序以及体内研究，其中包括一项符合药物非临床研究质量管理规范（GLP）、为期 39 周的小鼠安全性研究。

临床前研究结果：安全性与疗效差异

安全性

研究结果表明，在安全性方面，于长达 39 周且符合 GLP 标准的小鼠安全性试验里，移植后的 hiPSC 衍生 mDAC 展现出极高的安全性。在 9 个月的观察期内，小鼠并未出现任何毒性反应、不良反应或肿瘤形成。同时，在帕金森病（PD）动物模型中，多数移植组的运动功能得到显著改善。

疗效差异

疗效方面存在一定差异。3 名患者的 mDAC 移植使小鼠运动功能恢复 70%-85%，多巴胺能纤维密度达到正常水平的 60%，但一名患者的 mDAC 未能改善小鼠的行为结果，这体现出不同患者的 hiPSC 来源的 mDAC 在小鼠模型中的疗效有显著不同。基于这些成果，治疗 8 例帕金森病患者的基于自体 iPSC 的细胞疗法 1 期临床试验正式开启，目前该试验已启动，不过具体的初步结果或预计公布时间尚未公布，通常 1 期临床试验的初步数据可能在试验启动后的 6 到 12 个月内公布，具体取决于数据收集与分析的进度。

国内帕金森病研究显著进展

北京首都医科大学宣武医院 iNSC-DAP 治疗成果

2024 年 11 月，北京首都医科大学宣武医院针对 iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病首例患者进行治疗后 12 个月的疗效评估。该首例患者术前患帕金森病 8 年，无法独自站立，生活不能自理，术后 1 年，患者可独自站立及行走，姿势稳定性显著改善，整体生活质量大幅提升。影像学分析显示，患者接受 iNSC-DAP 治疗后，移植的多巴胺能神经细胞成功存活并释放神经递质，修复了神经功能，既证实了 iNSC-DAP 治疗的显著疗效，又证明了其安全性。

CDE 批准国内首个相关细胞候选药物临床试验

2024 年 12 月 20 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个用于治疗原发性帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞候选药物 UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）的临床试验。作为中国第一款 IND 申报获批临床试验默示许可、全球第二款针对帕金森病的自体 iPS 衍生细胞治疗药物，这一突破标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得了重要进展。

综上所述，无论是国外基于 hiPSC 的自体细胞疗法研究，还是国内在 iNSC-DAP 治疗及相关细胞候选药物临床试验方面的突破，都为帕金森病的治疗带来了新的希望与方向，有望在未来为广大帕金森病患者提供更有效的治疗手段。

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