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不止血液病！脐带血移植已成功应用于儿科免疫缺陷病

发布时间：2023-11-30 11:06:18 点击：722 来源：

【摘要】：

孩子是民族的希望和未来，每一个家庭都期盼着养育健康的孩子。可由于各种遗传和环境因素影响，全世界每年约出生 790 万严重的缺陷儿，占比达到出生总人口的 4%，【1】引起各国家和社会的关注。

什么是出生缺陷？

出生缺陷是指婴儿出生前发生的身体结构、功能或代谢异常。通常包括先天畸形、染色体异常、遗传代谢性疾病、功能异常如盲、聋和智力障碍等。

出生缺陷是导致早期流产、死胎、围产儿死亡、婴幼儿死亡和先天残疾的主要原因，不但严重危害儿童生存和生活质量，影响家庭幸福和谐，也会造成巨大的潜在寿命损失和社会经济负担。

脐带血移植在儿科免疫性缺陷病中的应用

极早发型炎性肠病（VEO-IBD）是6岁前出现症状或诊断的IBD(炎症性肠病)，与较晚发生的患儿相比，2岁前发病的患儿更可能存在免疫功能障碍或扰乱上皮屏障功能的单基因缺陷，且病情往往更严重。该名患儿出生后便出现肠道粘膜存在多发溃疡，且不能耐受喂养，出现腹胀、大便中带少量血块，胃管引流见红色血液的症状，生存质量不佳。对于极重度IBD常规的治疗通常无效，幸运的是对于存在IL-10R基因突变的VEO-IBD可进行造血干细胞移植。

经主治医生研判，最终决定选择异基因脐带血为患儿进行造血干细胞移植。脐带血作为造血干细胞的重要来源之一，具有免疫抗原性弱、实物储存随取随用等优点，与骨髓造血干细胞、外周血造血干细胞相比，脐带血造血干细胞配型要求低，配型成功率高。

2022年8月9日，该名患儿接受了脐带血造血干细胞移植，输注过程一切顺利，患儿后期恢复情况优异。移植后半年，患儿的体重已由4kg涨至7.15kg，身长更是达到了68cm,肠道症状和营养状况都得到不同程度的改善。此次治疗也刷新了我国极早发型炎性肠病患儿接受异基因干细胞移植中小年龄低体重的最新记录，为这类患儿能尽早获得康复，创造美好生活，打下了坚实的基础。

储存脐带血，为宝宝种下一颗生命火种

为减少出生缺陷发生，世界卫生组织（WHO）提出了“三级预防”措施。一级预防是在妊娠之前以及妊娠早期阶段采取的措施，以防出生缺陷的发生；二级预防是指在孕期通过产前筛查和诊断，早期发现胎儿严重的先天畸形，进行早期诊断，避免出生缺陷儿的出生；三级预防是指在缺陷患儿出生后，通过早期筛查、早期诊断并及时进行针对性治疗，提高其生活质量。

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