家卫健委：《关于推动干细胞临床转化应用规范化发展的提案》答复的函。

关于政协十三届全国委员会

第四次会议第3471号

（医疗体育类295号）

提案答复的函

委员你们好：

你们提出的《关于推动干细胞临床转化应用规范化发展的提案》收悉，经商国家药品监管局，现答复如下：

一、工作现状和进展情况

为促进我国干细胞临床研究科学、有序、健康发展，建立符合我国国情、满足干细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年原国家卫生计生委和原国家食药监局针对干细胞制剂体外制备、活性期短、体内作用等较为复杂的特点，借鉴国际相关监管经验，组织制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》），建立以医疗机构为干细胞制剂和临床研究质量管理责任主体，干细胞临床研究机构和项目双备案的管理机制。截至目前，全国已有备案机构111家，已备案项目合计99个，并已有陆续结束研究的项目。

二、关于所提建议的答复

（一）关于完善政策法规，出台适应行业发展的政策体系。自《办法》实施以来，干细胞临床研究步入规范发展轨道。鉴于细胞生产工艺、质量研究、药理毒理等的研究水平、设计和开展临床试验的能力、安全性风险控制能力等对细胞产品的临床疗效产生重要影响，2015年原国家卫生计生委和原国家食药监局共同制定《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，提出质量控制和临床前研究相关技术指标要求。同时，为全面规范生物技术研究开发活动，2017 年科技部制定《生物技术研究开发安全管理办法》。2019 年颁布的《人类遗传资源管理条例》，进一步加强对生物技术开发监管和生物遗传资源保护。

为更好地指导相关科研机构和企业研发细胞治疗产品，2017年原国家食药监局制定了涵盖各类细胞及研发全过程的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，其中涉及细胞治疗产品药学、药理毒理、临床研究与评价的一般原则及技术要求。近期，国家药监局相关技术部门正在研究进一步细化不同种类细胞产品具体技术要求，组织制订细胞产品研发和注册相关的技术指导性文件，不断完善相关产品技术评价体系，努力推动细胞治疗产业持续健康发展。

（二）关于管理分级分类，制定干细胞产品的伦理审查标准。干细胞等生物新技术快速发展，既为生物学、医学和农学研究带来重大突破的可能，也可能因误用、滥用、谬用等引发生物安全和伦理风险。《办法》提出机构伦理委员会应当按照《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》对干细胞临床研究项目进行独立伦理审查，同时规定干细胞的来源和获取过程应当符合伦理。为了使机构伦理委员会更好地开展审查工作，2020年我委医学伦理专家委员会办公室修订发布《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南（2020版）》，进一步明确伦理审查的基本原则和操作规程，并在附则六“干细胞临床研究伦理审查”中，对干细胞来源、供者筛选标准和供者知情同意书样稿等内容进行伦理审查的细化要求。同时，由科技部等部门共同发布的《人胚胎干细胞伦理指导原则》，对指导胚胎干细胞的采集、保藏和使用等发挥着重要作用。

（三）关于地方先行先试，试点干细胞产品的临床注册路径。《办法》适用于全国医疗机构开展干细胞临床研究，并遵循《药品管理法》管理框架。可以按照《办法》在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交，用于申请药品注册临床试验；也可以直接根据《药品注册管理办法》申请药品注册临床试验，为干细胞新药研发提供有力支撑。

三、下一步工作目标和计划

我委将结合你们的建议，继续加强干细胞临床研究规范开展的监督管理工作，完善备案审核制和医学研究登记备案信息系统信息功能，不断强化伦理审查与监督职能。同时积极推进相关法律法规修订和立法工作，切实推动干细胞产业高质量发展，促进干细胞研究领域为保障人民健康发挥更加积极的作用。

感谢你们对卫生健康工作的关心和支持。

国家卫生健康委