近日，一份脐血远赴四川，用于救治3岁罕见病黏多糖贮积症患者小男孩睿睿（化名），这份宝贵的“救命血”突破疫情重重阻隔准时抵达四川省，为患者带去重生希望。粤川携手救治罕见病患儿得到了封面新闻、川观新闻及四川新闻网等主流媒体报道。

封面新闻：川粤携手生命接力 罕见病患儿获救治

11月19日上午，四川大学华西第二医院小儿血液肿瘤科的病房里，3岁的小男孩睿睿（化名）躺在床上，一袋鲜红色的脐带血造血干细胞缓缓输入到他的体内，为他治疗十分罕见的黏多糖贮积症Ⅱ型。

来自广东的脐带血造血干细胞

在成都疫情防控形式仍然十分严峻的态势下，为了将这份脐带血安全、准时送到睿睿身边，四川和广东两地携手完成了这次“生命接力”。

据了解，黏多糖贮积症是一种非常罕见的遗传病，被收录在国家卫健委等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。这种疾病是由溶酶体中降解粘多糖的水解酶活性缺失或降低，导致黏多糖贮积在体内各种组织而引发的疾病。

黏多糖贮积症根据缺失的酶的不同被分为7大型，我国常见为Ⅱ型和Ⅳ A型。此外，这种病的主要发病群体为儿童，典型患者出生时正常，于 6 个月～1 岁面容逐渐变丑，面中部变扁、鼻梁增宽、角膜混浊、耳聋、头大、前后径长，前额突出，关节僵 硬、爪形手、鸡胸和腰椎后突等。

异基因造血干细胞移植是黏多糖贮积症主要根治手段之一。根据《异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识》，同胞全相合脐带血和非血缘的脐带血都是推荐的造血干细胞来源。

据干细胞库临床服务部工作人员赵利芳介绍，脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液，脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

睿睿非常幸运，在脐血库查到了一份十个位点八个相合的脐带血，并且有核细胞数、CD34+细胞活性和数量都达到了给睿睿做移植的水平。

11月19日上午11点左右，这袋24.7毫升、鲜红的脐带血造血干细胞，跨越1500多公里，缓缓输入到睿睿体内，为他重建造血与免疫系统，重燃生命的希望。

“前几天睿睿的家长还有些担心，怕疫情防控期间人员来不了成都，或者航班取消、火车停运，‘救命血’运送不过来，”赵利芳说，“相信现在应该安心了，全国7家脐血库无论遇到什么困难，都会让每一份与患者匹配的脐带血‘使命必达’！”