2021年10月18日，福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布，在麻省总医院进行的VX-880 1/2期临床试验中的首例1型糖尿病患者（T1D）获得积极数据。

在接受单剂治疗后第90天时，这名1型糖尿病患者恢复了胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。报道指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。

试验用药VX-880（STx-02）是一款研究型同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

首例患者约40年前被诊断为T1D，此后一直依赖胰岛素治疗，在接受 VX-880 疗法的前一年里就出现了5次危及生命的低血糖事件，患者在参加这一 1/2 期临床试验期间，接受了目标剂量一半的 VX-880 单次输注以及免疫抑制治疗。

治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天34个单位，并且无法检测到空腹和受刺激的 C 肽水平，这表明患者自身无法产生胰岛素。

治疗后第90天，检测到患者空腹C肽为280 pmol/L，这反映患者恢复了基础胰岛素的生成。在混合餐耐受性试验（MMTT）刺激后，C肽水平增加至峰值为560 pmol/L，表明患者恢复了葡萄糖反应性胰岛素的生成。

同时在第90天，糖化血红蛋白（HbA1c）从基线的8.6%降至7.2%。患者每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天，减少至一周平均剂量2.9个单位/天，每日外源性胰岛素用量减少了91%。由此可见，VX-880在恢复胰岛细胞功能上起到了很大的帮助作用。试验具体数据如下所示：

接受治疗后，该患者实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。 该疗法的安全性与典型的免疫抑制剂治疗相似，且没有报告与治疗相关的严重副作用。

Vertex 执行副总裁兼细胞和遗传治疗部主管，Bastiano Sanna 博士说道：“这些结果是前所未有的。真正引人注目的是，它们是在目标剂量一半的情况下实现的。虽然为时尚早，但这些结果支持我们持续推进VX-880临床研究，并且这些胰岛细胞具有无需免疫抑制即可使用的潜力。”

本次临床试验是一个阶段1/2，多中心，单臂，开放标签的研究谁有T1D低血糖意识受损和严重低血糖。本研究为序贯性、多部分临床试验，旨在评价VX-880的安全性和有效性。前两名患者将接受目标剂量的一半治疗，随后的患者中剂量上升到目标剂量。大约有17名患者将参加临床试验。

从原理上看，干细胞有望实现功能性治愈糖尿病。干细胞是一种具有多向分化能力的细胞，所以干细胞在一定的环境下能分化成胰岛β细胞和胰岛素生成细胞，从而有望实现治愈糖尿病。其次，干细胞具有调节免疫系统的能力，可以对糖尿病患者被破坏的免疫系统进行调节以及激活或者再生患者体内的自身免疫细胞。

通过干细胞治疗1型糖尿病，早在2019年美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十年医疗的12大创新发明列表中。因此，越来越多的公司/机构都在开发针对T1D的干细胞治疗项目。

随着对干细胞治疗疾病机理的深入研究，干细胞疗法大大提高了1型糖尿病的治疗预期，具有疗效显著、效果持久和安全性高等特点，可摆脱每日用药、每日多次用药和长期用药给患者带来的不便和痛苦，以及长期用药带来的各种不良反应。预计在不久的将来，这项科技成果将给更多糖尿病患者康复带来新的希望。