运动神经元病是一个大多数人都没听过的词汇，但“艾滋病”、“癌症”、“败血症”和“类风湿”大家听闻的频率显然更高；运动神经元病究竟有多可怕？它与上述四种毁灭性的病在世界范围内被称作“五大绝症”。

通俗的讲运动神经元是大脑和肌肉之间的一个传话员。大脑想要抬腿、张嘴、挠痒痒会发出一个指令，这个指令就由运动神经元以几乎无法计算的速度传递给肌肉。不同的肌肉由不同的运动神经元支配，单个运动神经元支配的一群肌纤维称为一个肌肉单位。

运动神经元病临床表现:分为肌萎缩侧索硬化，进行性脊肌萎缩症，进行性延髓麻痹，原发性侧索硬化。在运动神经元病的一组疾病中，以肌萎缩侧索硬化症（ALS）为最常见，也叫渐冻症，多发于50岁以上的男性。

全球最有名的运动神经元病患者，是2018年3月14日去世的英国科学巨匠霍金。霍金早在21岁时就被诊断罹患肌萎缩侧索硬化症（ALS），当时医生跟霍金说的话别无二样，

他最多只能活2-3年。或许上天垂怜这位科学巨匠，霍金打破了医生的预言，又顽强的生活了五十余年，先后著有《时间简史》《果壳中的宇宙》等，取得令人震撼的理论物理学成就，霍金对物理学贡献巨大，被称为宇宙之王。

霍金被确诊患肌萎缩侧索硬化症（ALS）之后又活了55年，这被公认为世界级别的医学奇迹。但霍金这样的生命奇迹可以说是根本不可复制，他对人类科学的贡献决定了他受到世界顶级的医疗团队专心照料，最先进的医疗设备与药品也无法避免霍金先生在轮椅上度过自己的一生。

美国社会心理学教授莫里•施瓦茨也是运动神经元病患者，在1994年罹患该疾病，一年后与世长辞。他在自己的遗作《最后的课程》中如此描写患病的主观感受：

“如同一支点燃的蜡烛，它不断熔化你的神经，使你的躯体变成一堆蜡……你清醒的神智被禁锢在这个软壳内。”

“ALS如同一支点燃的蜡烛，它不断融化你的神经，使你的躯体变成一堆蜡。通常它从腿部开始，然后慢慢向上发展，等你不能控制大腿肌肉的时候，你就无法再站立起来。而当躯干的肌肉不受控制的时候，你便无法坐直。最后，如果你还活着，就只能通过插在喉部的一根管子呼吸，而你清醒的神志像被禁锢在一个软壳内。或许你还能眨眨眼睛，就像科幻电影里那个被冰冻在自己肉体内的怪物一样。”

在美国作家米奇·阿尔博姆所著的《相约星期二》里，他这样形容渐冻症。

渐冻症目前在临床上尚无有效的治疗方法，大多数人发病期才前往医院经过复杂的检查确诊，但到了发病期之后一般只能存活2-5年。只有20%的病人会活到5年，10%的活到10年，5%的活到20年以上。这些年很多再生医学科学家们正在积极探索开发治疗渐冻症的多种途径。截止至2019年8月，全球在clinicaltrials.gov 上登记在案的渐冻症治疗临床研究有726个，其中，与干细胞疗法相关的临床研究达到144个。

干细胞疗法是指由自体或异体来源的人干细胞经体外操作后输入/植入人体，用于疾病的治疗。干细胞具有再生、替代、修复和分化能力，被生命科学界寄予无限的希望，干细胞疗法能有效延缓上百种疾病的病情，促进疾病转归，例如帕金森、中风后遗症、阿尔茨海默症、脊髓神经损伤、骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病、渐冻症等。

2016年，美国埃默里大学的Jonathan Glass博士主持对15名ALS患者进行了干细胞移植治疗ALS的Ⅱ期临床治疗，结果表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究发表在2016年6月29日的《神经学》杂志上。

2017年4月， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞系，被开发用于ALS的治疗。公司期望通过移植NSI-566，重建患者的运动神经元通路，保护患者神经，阻止疾病的进程。

2018年8月23日，被业内寄予厚望的渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床研究中期分析成功通过药物安全监测委员会（DSMB）的审查。审查结果显示该疗法无明显安全问题，并建议按计划继续进行试验。

国内干细胞治疗渐冻症临床进展

我国干细胞行业发展迅速，随着国家和地方政策的不断出台，支持干细胞行业发展的政策细则日渐完善，越来越多符合资质的医疗机构申请开展干细胞临床治疗项目，更多的渐冻症患者将得到有效医治。

案例一：自体骨髓细胞治疗渐冻症患者

2018年6月21日，世界第18个“渐冻人日”，一位受渐冻症折磨四年的患者。为缓解患者的病情，提出在现有的治疗基础上对患者实施细胞疗法。在征得患者家属同意后，患者接受了自体骨髓细胞回输治疗。短短四天后，便见证了可喜的效果：患者即使不吸氧也不会觉得胸闷，下肢活动感觉比以前有力，说话声音明显比以前洪亮！

案例二：脐带干细胞治疗99例渐冻症患者

2012年，武装警察部队某医院神经干细胞移植科对临床住院接受脐带干细胞治疗的 99 例肌萎缩侧索硬化症患者进行数据统计分析。采集脐带间充质干细胞后，对99位患者均给予 4 次腰椎穿刺脐带间充质干细胞移植，移植术前及术后由同一康复师使用 ALSFRS 评 分、Plaitaks 评分以及本课题改良的 Plaitaks 评分进行评价，最后对3组所得数据进行统计分析。

结果显示：三种评分方法都证明干细胞移植可以改善 ALS 患者的运动功能，患者症状较治疗前明显改善。

结论：脐带间充质干细胞治疗 ALS 是有效的、安全的。

霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。

事实上干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试验正在进行中。期待着干细胞治疗为渐冻症病人“解冻”，释放他们被禁锢的身心。霍金的人生经历，必将和他取得的物理学成就那样激励一代又一代人勇敢生活，不惧疾病，战胜病魔与困难。