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CCTV大讲堂:干细胞如何创造生命的奇迹?——计生院干细胞库

发布时间:2019-11-14 08:49:16 点击:1591 来源:干细胞库

【摘要】:干细胞在理论上可分化成任何一种成体细胞,因而被认为具有医疗价值。“干细胞旅游”是指患者前往他国接受通常未经认证、具有潜在危险的干细胞移植治疗。全世界范围内,各种干细胞应用眼花缭乱,宣传的效果令人神往。面对各种神乎其神的宣传,我们该如何分辨真假?

2015年,发表在世界顶级学术刊物——《科学》杂志上的一篇论文指出,人体内干细胞增长和衰减与人类健康有着密切的关系。体内干细胞数量减少、功能降低会造成人体组织、器官的衰老和功能退化,疾病随之发生。

干细胞在理论上可分化成任何一种成体细胞,因而被认为具有医疗价值。“干细胞旅游”是指患者前往他国接受通常未经认证、具有潜在危险的干细胞移植治疗。全世界范围内,各种干细胞应用眼花缭乱,宣传的效果令人神往。面对各种神乎其神的宣传,我们该如何分辨真假?

中国科学院院士、中国科学院“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家周琪,在《中国经济大讲堂》指出,“干细胞旅游”的经济价值很大,科学价值却不够。11月7日22:00,CCTV-2央视财经频道《中国经济大讲堂》特邀中国科学院院士,中国科学院“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家周琪,为您深度解读《干细胞如何创造生命的奇迹?》

周 琪 中国科学院院士

中国科学院“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家

他以“普惠、安全、有效的干细胞疗法”为己任,建立国家干细胞资源库,探索干细胞药物研发的路径,致力解决人口健康的重大需求。

随着社会老龄化的到来,退行性疾病、器官衰竭等疾病日益增多。在进行研究的同时,大家都在思考如何促进人类健康和疾病的治疗。截至目前,国际上对肝衰竭、心血管疾病、不孕不育、出生缺陷、交通意外损伤,甚至一些重要的机能退行性疾病,比如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等,都在尝试用干细胞治疗。

数据表示,截至今年10月,全球开展的干细胞药物研发大概有几百种。美国、欧盟、日本、韩国等,也包括中国,在干细胞与再生医学领域都投入了大量经费和人员。

在各国的支持下,我们开展了大量的干细胞研究,进行了干细胞走向临床应用的初步尝试。我们对此有一个系统和全面的布局,成立了中国科学院的干细胞与再生医学创新研究院。它是中国科学院成立的一个新型研究机构,将推动多领域交叉融合,集成领域里面最优秀的人员。在我国正式备案的干细胞临床项目中,干细胞与再生医学创新研究院有十项,并囊括了全部基于人胚干细胞的项目。

(图片来自《中国经济大讲堂》节目视频)

干细胞不是包治百病的,要找准适应症。比如说帕金森,这是步入老龄化社会后非常常见的一种疾病。帕金森发病几率在65岁以上年龄段的人群中会不断增高。

(图片来自《中国经济大讲堂》节目视频)

这类疾病的症状是什么呢?就是病人存在运动障碍,想动时动不了,动起来停不下,这是帕金森病的一个特性。导致帕金森病的因素有很多,但所有帕金森病人都会发生一类特殊的神经元的缺损。

这类神经元是什么呢?叫多巴胺神经元。特定脑区里的多巴胺神经元大量死亡以后,将导致局部多巴胺分泌量下降。把人胚干细胞分化为多巴胺神经元后,注入缺损的部位,能否治疗疾病?这是我们在十几年前开始涉足干细胞治疗的时候第一个尝试的疾病。

(图片来自《中国经济大讲堂》节目视频)

我们给一只有典型帕金森症状的猴子注射了人胚干细胞分化的多巴胺神经元,大概7个月以后,它的症状开始恢复,不仅可以运动,还可以精细地抓举。截至目前,有些接受细胞移植的猴子,我们已经饲养超过了6年。我们会一直把它养下去,希望到这个猴子生命终结的时候,再去看一看人的干细胞在猴子脑子里,是否依然存在,是否还在发挥功能。

细胞移植后的检测已经证明:

第一,这些移植的细胞没有影响到脑的正常结构,也没有形成肿瘤;

第二,移植以后脑部多巴胺的活性增强,表明细胞在体内不仅是存活的,而且也成熟了。

要知道,这是人的细胞移植到猴子脑子里,如果人的细胞在人脑子里是不是疗效会更好。这个工作没有做之前,我们是不知道结果的,但所有小动物的试验,以及猴子的试验都给予我们充分的信心,这个治疗的途径是可靠的、安全的。

在试验进行到第五年的时候,我们将会做相关细胞的检验,到十年的时候,我们可能还要再去做检验。一个试验,一个真正负责的干细胞临床试验需要时间来告诉我们它是否安全和有效。完成所有这些工作以后,我们相信这是值得走向临床的一个治疗手段和途径。2015年,现国家卫生健康委员会、国家食品药品监督管理总局出台了干细胞管理办法以后,我们第一批在国家完成这项临床研究的备案。

(图片来自《中国经济大讲堂》节目视频)

我们开展了世界首例人胚干细胞来源的多巴胺神经细胞移植治疗帕金森病的临床研究,在国际上引起了巨大的反响。目前安全和有效性评价已经超过一年,下一步将会开展更多的病例和长期有效性的观察。这些安全性和有效性的观察持续一段时间后,我们会申请相关的IND(新药注册申请),药品注册。近期,在中国干细胞药物研发领域,我们可能将会很快看到一些突破。面向药物研发的临床研究及相关尝试,将真正开启一个干细胞领域良性发展、向药物领域发展的健康路径。

这是一个走过12年的项目,这12年我们仅仅摸到了干细胞临床的“门”。我们还可能需要更长的时间,来推动一个真正安全有效的干细胞临床应用。这是一个科学家、一个领域对于一个事关人民健康最重大需求的实实在在的态度。

回顾这个历程就会知道,真正的基础和转化工作,需要时间的累积和检验,需要匠人的态度,需要敢为人先的勇气。12年的时间,我们解决了适应症的选择,解决了细胞技术和资源的获得,解决了动物模型的创制和使用,解决了标准和管理体系的逐步完善,解决了临床机构的沟通和培训,以及其他各种各样的瓶颈。创新型国家建设需要心存高远,需要耐得住寂寞的基础研究工作。12年是一个轮回,我们又站在了一个新的起点上,需要我们重新出发。