系统性红斑狼疮是一种累及多脏器的自身免疫性疾病，多发于青年女性。研究表明，系统性红斑狼疮与种族有关，有色人种比白种人患病人口高，我国患病率远远高于西方国家。治疗系统性红斑狼疮并没有特效药物，但相关研究显示，脐带间充质干细胞可以取得较好的治疗效果。

脐带间充质干细胞治疗红斑狼疮的临床研究发展迅猛，近期南京鼓楼医院孙凌云教授主持的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”获得了国家技术发明奖二等奖提名，而脐带组织就是这项技术中间充质干细胞的两大来源之一。

该技术已推广到北京协和医院、四川大学华西医院、南京医科大学第一附属医院等全国30多家医院应用，为250余名自身免疫疾病患者解除了病痛，探索出了一条全新的治疗途径。

南京鼓楼医院对81名接受异体骨髓/脐带间充质干细胞静脉输注治疗的重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者进行了平均长达5年的随访研究。该项研究成果已在国际期刊《STEM CELL REPORTS》上刊登。

在最初1年的随访研究中，这些患者接受间充质干细胞治疗后的总有效率高达60%，其中32.5%的患者病情得到完全缓解。

本次长期随访研究结果显示，接受干细胞治疗的患者5年总生存率高达84%，总有效率34%，其中27%的患者病情得到完全缓解。随访期间，所有患者的SLE疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、尿蛋白水平等一系列指标得到持续改善。

间充质干细胞治疗（MSCT）不仅提高了患者的长期疾病缓解率，还大大降低了重度SLE患者的疾病复发率和死亡率。研究者表示，HSCT移植治疗重度SLE的最大挑战就是疾病的高复发率（56％±11％）和高移植相关死亡率（15％±7％）。间充质干细胞治疗重度SLE后疾病复发率可降低至24%，患者的5年生存率提高至84%。

在这项研究的81名患者中，有22名患者第一次细胞治疗使用的为异体骨髓间充质干细胞。其中4例患者因病情复发，在第二次接受了脐带间充质干细胞治疗。另有2名患者在第一次治疗后又接受了2次脐带间充质干细胞输注，有1名患者在第一次治疗后又接受了3次脐带间充质干细胞输注。

81名患者中的其余59人，所有疗程的治疗都选用脐带间充质干细胞，其中7例接受了二次细胞输注，1例接受3次细胞输注，1例接受了4次细胞输注。静脉输注细胞量：1×106个/Kg。

治疗结果

5随访结果显示，81例患者的5年总生存率为84%，总有效率34%，其中27%的患者病情得到完全缓解。

A:总生存率 B：临床完全缓解率

随访期间，患者的SLE疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、尿蛋白水平等一系列指标得到持续改善。

据研究者报道，在81例患者中，有1人在治疗前出现继发性Sjögren综合征和间质性肺病，在接受脐带间充质干细胞治疗后其间质性肺炎得到显著改善；

一名患者在治疗前患有药物诱发的Stevens-Johnson综合征，在脐带间充质干细胞治疗皮肤溃疡完全愈合；一名患者在治疗前患有严重的蛋白丢失性肠病，在接受脐带间充质干细胞治疗后病情明显缓解。

最近，新疆和田地区人民医院在《世界最新医学信息文摘》发表了一项临床研究再次确认了该疗法的治疗效果。

医院选取 100 例系统性红斑狼疮患者作为研究对象，分为对照组和观察组。对照组应用脐带间充质干细胞治疗，观察组应用脐带间充质干细胞联合利妥昔单抗治疗。两组患者均连续治疗 14 天后 ，研究人员对他们的干扰素 -γ（IFN-γ）、白细胞介素（IL-4） 水平予以比较。

结果显示，相较于治疗前，两组患者的IFN-γ、IL-4均有所下降，且观察组低于对照组，与以往同类研究得到的结果相似，再次证实在系统性红斑狼疮患者中应用脐带间充质干细胞联合利妥昔单抗治疗的效果显著，T 细胞亚群分泌的细胞因子和血清炎症因子水平均得到了显著降低。

论文作者认为，脐带间充质干细胞对系统性红斑狼疮予以治疗可取得显著效果的机制主要是因为脐带间充质干细胞可分泌出多种细胞因子，当组织损伤发生时，细胞因子会迁移到损伤部位，发挥出接触和产生分泌的作用，最终起到修复受损组织的作用。

利妥昔单抗 主要用于淋巴瘤的治疗，它对系统性红斑狼疮予以治疗可取得显著效果的机制主要是因为该药物能够结合B细胞表面的 CD20 抗原，同时可有效清除B细胞。两种药物联合应用的情况则能够发挥出靶向作用，在有效降低的B细胞的同时还可减少炎症因子水平。

近年来，国家对干细胞临床研究和应用的支持不断升级；企业、医院与科研机构之间加快协作，正加速干细胞从基础科研到临床应用的转化。

干细胞临床研究通备案如雨后春笋迅速崛起，这是国家推动干细胞临床研究落地的实质进展，将提振起国内企业投入干细胞领域产品研发的信心，也将对生物医药领域的投资带来积极影响。

脐带间充质干细胞是来源于新生儿脐带组织，具有取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等优势，极其适合用于临床研究和应用，是间充质干细胞的理想来源。

河南省人类遗传资源中心（干细胞库）提醒：家庭储存新生儿干细胞可为一家人提供保障，为未来医学提供一种新的可能。相信在不久的将来，随着科学技术和临床科研的不断突破，小小的干细胞将会给人类健康带来巨大的福祉。