2006年，一位年仅4岁的小女孩来到了德克萨斯儿童医院，因为她患有一种致命脑肿瘤——神经母细胞瘤。

    这种肿瘤起源于神经嵴细胞，主要发生在儿童中，尤其以婴幼儿最为常见。它因其高度侵袭性、易转移和治疗难度大而被称为“儿童肿瘤之王”。

    面对如此严峻的病情，小女孩接受了当时还仅仅是处于临床阶段的、具有高度实验性的CAR-T细胞疗法。

     即“嵌合抗原受体“（简称：CAR）。该技术通过基因编辑，等同于给免疫细胞装上识别靶细胞（目标细胞）的“制导装置”——CAR，从而让免疫细胞的强大杀伤作用实现高度特异性。

19年后的今天，她不仅战胜了癌症，还成为了两个孩子的母亲。这一非凡的成功案例于2025年2月17日发表在国际顶尖医学期刊《自然·医学》上，论文题为《GD2导向的CAR-T细胞疗法治疗神经母细胞瘤患者的长期结局》。

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    据悉，该研究由美国贝勒医学院的Helen E. Heslop团队主导，是一项I期临床试验（NCT00085930），旨在评估靶向GD2（双唾液酸神经节苷脂）的CAR-T细胞疗法在复发/难治性神经母细胞瘤患儿中的安全性和有效性。

在2004年至2009年间，共有19名神经母细胞瘤患儿参与了该试验。其中，11名患儿在治疗时处于疾病活跃期，另外8名患儿在治疗时无疾病迹象。

    研究人员使用了两种T细胞：EB病毒（EBV）特异性T细胞和CD3激活的T细胞，这些细胞均被改造为表达靶向GD2的CAR。

    在11名疾病活跃期的患儿中，3名达到完全缓解，其中2名患者的缓解持续时间超过10年，1名患者持续缓解超过18年。在8名无疾病迹象的患儿中，5名在10至15年的随访中未出现癌症复发。

    值得注意的是，这毕竟是2006年开展的临床试验，其使用的是第一代 CAR-T 技术（缺乏共刺激序列，如今已不再使用），但它已在复发/难治性神经母细胞瘤患儿中显示出了长期癌症患者效果。

    时至今日，CAR-T技术已发展至第五代，随着CAR-T细胞设计的优化、更优异的靶点被发现，CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的潜力远比我们想象的还要大。

    值得关注的是，脐带血中除了富含造血干细胞、间充质干细胞，还是T细胞、NK细胞（自然杀伤细胞）、B细胞等免疫细胞的优质来源，且在结合相关医疗技术方面具有独特优势。

  中山大学孙逸仙纪念医院儿科方建培主任等人曾在《肿瘤学前沿》发表了一项研究，结果表明：脐带血有望成为CAR-T细胞的优质来源。研究者分别从10名健康成人、15名急性B淋巴细胞白血病患者外周血及22份脐带血中提取培养CAR-T细胞。随后，在肿瘤小鼠模型中测试其抗肿瘤作用。

    结果显示，与患者外周血相比，健康脐带血和外周血来源的CAR-T细胞表现出更高比例的幼稚T细胞，更长的肿瘤抑制作用。患者来源的CAR-T细胞具有较高比例的调节性T细胞，并释放高水平的白介素10，这也表明预后不良。

    生存分析显示，相比只输注T细胞的对照组小鼠，3个CAR-T组小鼠的存活时间更长。而脐带血CAR-T和外周血CAR-T组小鼠的生存时间，都长于患者来源CAR-T细胞组。

    因此，源自健康供体的CAR-T细胞（包括外周血和脐带血），比患者来源的CAR-T细胞具有更好的抗肿瘤功效，脐带血是同种异体CAR-T细胞的优质来源。

    从临床应用角度看，脐带血CAR-T疗法还具有多重优势，如无需配型、即取即用、质量稳定、副作用小……这些特点大大提高了治疗的有效性和安全性。

    细胞病细胞治！脐带血中含有丰富的造血干细胞、间充质干细胞和免疫细胞，是珍贵的生物资源。除了CAR-T疗法，脐带血造血干细胞还可用于治疗80多种疾病，包括白血病、地中海贫血等。相信随着再生医学的发展，脐带血含有的多种细胞的临床应用前景将更加广阔，在神经系统疾病、自身免疫性疾病、组织损伤修复等领域，都会展现出巨大潜力。